RNAi介导的脾酪氨酸激酶相关炎性病症的抑制

摘要

提供用于抑制脾酪氨酸激酶(Syk)mRNA表达的RNA干扰，具体而言，用于治疗患有Syk相关炎性病症(Syk-related inflammatory condition)或具有形成Syk相关炎性病症的危险的患者，所述Syk相关炎性病症例如变应性结膜炎、眼部炎症(ocular inflammation)、皮炎、鼻炎、哮喘、变态反应或肥大细胞病。

主权项

制备用于弱化受治疗者的Syk mRNA表达的药物的组合物的用途，所述组合物包括有效量的具有19至49个核苷酸长度的干扰RNA(iRNA)、以及药学上可接受的载体，所述干扰RNA包括选自下述组的区域：一个至少13个连续核苷酸的区域，所述13个连续核苷酸与相应于SEQ ID NO：2、SEQ ID NO：13‑40和SEQ ID NO：44中任一个的mRNA 3’端次末端的13个核苷酸具有至少90％的序列互补性，或至少90％的序列同一性；一个至少14个连续核苷酸的区域，所述14个连续核苷酸与相应于SEQ ID NO：2、SEQ ID NO：13‑40和SEQ ID NO：44中任一个的mRNA 3’端次末端的14个核苷酸具有至少85％的序列互补性，或至少85％的序列同一性；以及一个至少15、16、17或18个连续核苷酸的区域，所述15、16、17或18个连续核苷酸分别与相应于SEQ ID NO：2、SEQ ID NO：13‑40和SEQ ID NO：44中任一个的mRNA 3’端次末端的15、16、17或18个核苷酸具有至少80％的序列互补性，或至少80％的序列同一性，其中所述Syk mRNA的表达由此而弱化。