发明名称 ARN CIRCULAR MONOCATENARIO Y METODO PARA PRODUCIRLO
摘要 1.- Un ARN circular monocatenario que tiene un efecto de interferencia de ARN sostenido o de liberación lenta, caracterizado porque el ARN circular monocatenario comprende una secuencia de hebras sentido, una secuencia de hebras antisentido que es complementaria de la secuencia de hebras sentido, secuencias de dos bucles idénticas o diferentes entre la hebra sentido y la hebra antisentido, que conectan ambas hebras, donde la hebra sentido y la hebra antisentido se aparean para formar un tallo. 2.- El ARN circular monocatenario según la raivindicación 1, donde la expresión de un ARN diana es 0,40 menor 24 horas después de introducir el ARN circular monocatenario en células eucariotas, en comparación con las células de control, cuyo nivel de expresión del ARN diana se establece en 1. 3.- El ARN circular monocatenario según la reivindicación 1 ó 2, donde el 70% o más de éste se retiene después de permanecer 8 horas en el suero humano. 4.- Un método para producir el ARN circular rnonocatenario según cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, que comprende sintetizar una hebra sentido y una hebra antisentido, y ambas comprenden una secuencia de nucleótidos con nucleótidos no-apareados en el extremo 5' y en el extremo 3', y simultáneamente se liga el nucleótido en el extremo 5' de la secuencia de nucleótidos con nucleótidos no-apareados en la hebra sentido, con el nucleótido en el extremo 3' de la secuencia de nucleótidos con nucleótidos no-apareados en la hebra antisentido y viceversa, utilizando una ligasa, donde la secuencia de nucleótidos con nucleótidos no-apareados en el extremo 5' de la hebra sentido y la secuencia de nucleótidos con nucleótidos no-apareados en el extremo 3' de la hebra antisentido se enlazan entre sí para formar un bucle, la secuencia de nucleótidos con nucleótidos no-apareados en el extremo 3' de la hebra sentido y la secuencia de nucleótidos con nucleótidos no-apareados en el extremo 5' de la hebra antisentido se enlazan entre sí para formar un bucle, y la hebra sentido y la hebra antisentido se aparean para formar un tallo.
申请公布号 CO6241167(A2) 申请公布日期 2011.01.20
申请号 CO20090140877 申请日期 2009.12.09
申请人 RIKEN;OTSUKA PHARMACEUTICAL CO. , LTD.;HAYASHI KASEI., LTD 发明人 TOYOBUKU HIDEKAZU;ABE NAOKO;ABE HIROSHI;ITO YOSHIHIRO
分类号 A61P43/00;C12N15/00;C12N15/09 主分类号 A61P43/00
代理机构 代理人
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