通过基因疗法治疗眼疾病的方法

摘要

本发明公开通过给有需要的受试者施用编码ABCR蛋白的腺相关病毒载体来治疗ABCA4基因突变相关疾病的方法；用于该方法的基因构建体和腺相关病毒载体。

主权项

具有AAV5壳体的重组腺相关病毒(AAV)载体，所述载体载有包含编码功能性ABCR蛋白的核酸分子的表达盒，其中所述核酸分子有效地连接至指导其转录和翻译的调节控制元件上，所述载体用于在罹患ABCA4基因突变相关疾病的受试者中治疗视网膜异常和/或视网膜功能障碍。