发明名称 一种用于血友病B基因治疗的腺病毒载体及其用途
摘要 本发明公开了一种用于血友病B基因治疗的腺病毒载体及其用途,该载体能同时表达hFIX与红色荧光蛋白;在hFIX与红色荧光蛋白串联基因表达框两侧各有一个方向相同的Cre整合酶作用位点loxp位点,在表达框内部有位点特异性整合酶PhiC31的作用位点attB。本发明得到由红色荧光蛋白标记的DNA可以环化的重组腺病毒载体,并为该载体进一步经由attb序列整合入宿主基因组中发挥持久治疗血友病B打下基础。所述的腺病毒载体或其体外包装的腺病毒颗粒在治疗血友病B药物中的应用。
申请公布号 CN101935674A 申请公布日期 2011.01.05
申请号 CN200910069513.7 申请日期 2009.06.30
申请人 中国医学科学院血液学研究所 发明人 张磊;杨仁池;顾东生;杜伟廷;薛峰
分类号 C12N15/861(2006.01)I;A61K48/00(2006.01)I;A61P7/04(2006.01)I 主分类号 C12N15/861(2006.01)I
代理机构 天津才智专利商标代理有限公司 12108 代理人 王晓红
主权项 一种用于血友病B基因治疗的腺病毒载体,其特征在于,该载体能同时表达hFIX与红色荧光蛋白;在hFIX与红色荧光蛋白串联基因表达框两侧各有一个方向相同的Cre整合酶作用位点loxp位点,在表达框内部有位点特异性整合酶PhiC31的作用位点attB。
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