蛋白质运输的调节

摘要

本发明提供了治疗或改善一种或多种以蛋白质运输受损为特征的病症的化合物和组合物。还提供了以蛋白质运输受损为特征的病症的治疗方法，其包括给予受试者以式I的化合物或其药学可接受的盐或衍生物，或使细胞与式I的化合物或其药学可接受的盐或衍生物接触。

主权项

1.治疗患有以蛋白质运输受损为特征的病症的受试者的方法，其包括给予受试者有效量的以如下结构式所表示的化合物或其药学可接受的盐：其中：m为1或2；每个X独立地表示N、CH或C(C₁-C₄烷基)；每个X¹独立地表示N、NR³、CH或C(C₁-C₄烷基)；R¹和Z各自独立地为R⁵、C(O)R⁵、COOR⁵、C(O)NR⁵R⁵或S(O)_mR⁵；或NR¹Z整体为N＝CH-NR⁵R⁵；R²和R³各自独立地为H、卤素、拟卤素、CN、SR⁵、R⁵、OR⁵、OC(O)R⁵、NR⁵R⁵、NR⁵R⁶、COOR⁵、NO₂、C(O)R⁵、C(O)C(O)R⁵、C(O)NR⁵R⁵、S(O)_mR⁵、S(O)_mNR⁵R⁵、NR⁵C(O)NR⁵R⁵、NR⁵C(O)C(O)R⁵、NR⁵C(O)R⁵、NR⁵(COOR⁵)、NR⁵C(O)R⁸、NR⁵S(O)_mNR⁵R⁵、NR⁵S(O)_mR⁵、NR⁵S(O)_mR⁸、NR⁵C(O)C(O)NR⁵R⁵、NR⁵C(O)C(O)NR⁵R⁶、P(O)R⁵R⁵、P(O)(NR⁵R⁵)₂、P(O)(NR⁵R⁶)₂、P(O)(NR⁶R⁶)₂、或P(O)(OR⁵)₂；R⁴独立地为H、卤素、拟卤素、CN、SR⁵、OR⁵、OC(O)R⁵、NR⁵R⁵、NR⁵R⁶、COOR⁵、NO₂、C(O)R⁵、C(O)C(O)R⁵、C(O)NR⁵R⁵、S(O)_mR⁵、S(O)_mNR⁵R⁵、NR⁵C(O)NR⁵R⁵、NR⁵C(O)C(O)R⁵、NR⁵C(O)R⁵、NR⁵(COOR⁵)、NR⁵C(O)R⁸、NR⁵S(O)_mNR⁵R⁵、NR⁵S(O)_mR⁵、NR⁵S(O)_mR⁸、NR⁵C(O)C(O)NR⁵R⁵、或NR⁵C(O)C(O)NR⁵R⁶；或任选取代的烷基、芳基、芳烷基、杂芳基或杂芳烷基；且各个R⁵、R⁶和R⁸独立地为H或任选取代的烷基、烯基、炔基、环烷基、环烯基、芳基、杂芳基或杂环基，其中所述疾病不是突触核蛋白病。