ASLV VECTOR SYSTEM

摘要

Die Anmeldung stellt einen viralen selbst inaktivierenden (SIN-) Vektor auf Basis des Avian Sarkoma Leukosis Virus (ASLV) bereit, sowie ein Split-Packaging-System, das neben dem SIN-Vektor ein erstes HeIferplasmid, das zur Expression des viralen Fusionsproteins gag-pol dient, und ein zweites Helferplasmid, das zur Expression des retroviralen Hüllproteins (env) dient. Das erste und zweite Helferplasmid, beispielsweise in einer Verpackungs-Zelllinie enthalten oder transient transfiziert, dienen der Erzeugung von nicht replizierenden (RCR - inkompetent) viralen Partikeln, die RNA mit einem erfindungsgemäßen SIN-LTR am 3'-Ende enthalten, wobei die RNA einen therapeutisch wirksamen Abschnitt aufweisen kann, der z.B. als Transgen bezeichnet wird. Dieser 3' SIN LTR beinhaltet eine umfangreiche Deletion der U3 Region, welche im Zuge der reversen Transkription in den 5' LTR kopiert wird. Zudem sind im SIN-Vektor alle kodierenden Bereiche von ASLV sowie die retrovirale Spleißdonorstelle entfernt.