| 摘要 |
1. Способ лечения заболевания путем разрушения пораженных клеток у субъекта, включающий ! (а) получение популяции клеток от указанного субъекта; ! (б) определение активности по меньшей мере одного маркерного гена заболевания в указанной популяции указанных клеток; ! (в) введение в указанные клетки полинуклеотида, кодирующего селектируемый маркер и полипептид, летальный в отношении указанных клеток, где экспрессия указанного летального полипептида находится под прямым или опосредованным контролем промотора указанного по меньшей мере одного маркерного гена заболевания; ! (г) подвергание указанных клеток воздействию в условиях селекции с получением клеток, содержащих указанный полинуклеотид; ! (д) обработку указанных клеток в условиях индукции экспрессии указанного летального полипептида, где указанная экспрессия указанного летального полипептида убивает указанные клетки, экспрессирующие по меньшей мере один указанный маркерный ген заболевания; ! (е) отделение указанных убитых клеток от оставшихся живых непораженных клеток, где указанные живые клетки не экспрессируют указанный летальный полипептид в той степени, которая достаточна для того, чтобы убить указанные непораженные клетки; и ! (ж) возвращение указанных живых непораженных клеток в организм указанного субъекта. ! 2. Способ по п.1, где указанный промотор функционально связан с указанным полинуклеотидом, кодирующим указанный летальный полипептид. ! 3. Способ по п.1, дополнительно включающий выделение указанных клеток после стадии (а). ! 4. Способ по п.1, где указанные клетки выбраны из группы, состоящей из гемопоэтических стволовых клеток, стволовых к |
