发明名称 自补AAV介导的干扰RNA分子递送以治疗或预防眼病
摘要 本发明提供了递送干扰RNA分子至患者眼以治疗眼病的方法。具体来说,本发明的方法包括自补腺伴随病毒(scAAV)载体的应用,该载体能递送干扰RNA分子至患者眼,从而抑制与眼病相关的基因的表达。
申请公布号 CN101815536A 申请公布日期 2010.08.25
申请号 CN200880110028.3 申请日期 2008.10.01
申请人 爱尔康研究有限公司 发明人 A·R·谢帕德
分类号 A61K48/00(2006.01)I 主分类号 A61K48/00(2006.01)I
代理机构 北京市中咨律师事务所 11247 代理人 黄革生;史文静
主权项 减弱患者眼中靶mRNA的表达的方法,其包括:(a)提供含有干扰RNA分子的自补腺伴随病毒(scAAV)载体;和(b)将该scAAV载体施用至患者眼,其中干扰RNA分子能减弱眼中靶mRNA的表达
地址 美国德克萨斯州