用于体内预防或治疗呼吸系统疾病的小干扰RNA制剂及其筛选方法

摘要

本发明公开了一种用于体内预防或治疗呼吸系统疾病的siRNA制剂及其筛选方法，将siRNA制剂高效导入到非人灵长类的呼吸道，抑制SARS冠状病毒的复制和表达，筛选到有预防或治疗SARS疾病作用的siRNA。提供了siRNA制剂的组成和有效抑制SARS病毒感染和复制的方法，适用于呼吸道感染性疾病防治药物的筛选以及其他呼吸道的疾病药物的筛选，如哮喘，COPD，RSV和ARS等。也适用于其他疾病的防治药物筛选，如代谢疾病、自免疫疾病和癌症。为siRNA药物的毒性和药效性实验提供了一个最接近人类的方法。

主权项

一种用于体内预防或治疗呼吸系统疾病的小干扰RNA制剂，其特征在于小干扰RNA制剂由小干扰RNA和小干扰RNA导入载体组成、或由小干扰RNA组成；所述的小干扰RNA是化学合成的21-23碱基对的双链RNA；或者是载体或表达框架表达的21-23碱基对的双链RNA；小干扰RNA的序列由至少一个以下的序列组成：①5’aacgagtaactcgtccctctt 3’；②5’aattgcataccgcaatgttct 3’；③5’aacctttggagaagatactgt 3’；④5’aatcacatttgagcttgatga 3’；⑤5’aatgttacagggtttcatact 3’；⑥5’aaggatgaggaaggcaattta 3’；⑦5’aagagactatttataacttgg 3’；⑧5’aaggataagtcagctcaatgc 3’；⑨5’aactggcacactacttgtcga 3’；⑩5’aagctcctaattacactcaac 3’。