| 摘要 |
1. Применение соединения, которое вызывает РНК-интерференцию в гене, экспрессируемом в центральной нервной системе (ЦНС), для получения лекарственного средства для лечения нарушения ЦНС, где лекарственное средство составлено для интраназального введения. ! 2. Применение по п.1, согласно которому нарушение выбрано из деменции, болезни Альцгеймера, болезни Гентингтона и/или болезни Паркинсона, а также врожденных заболеваний, ассоциированных с мутациями в генах ЦНС. ! 3. Применение по п.2, согласно которому ген-мишень выбран из генов тау, гентингтина, ацетилхолинэстеразы или мутантного аллеля этих генов. ! 4. Применение по п.3, согласно которому экспрессию гена-мишени модулируют в клетке ЦНС. ! 5. Применение по любому из предшествующих пунктов, согласно которому соединение представляет собой siHK, выбранную из siPHK, дцРНК и shPHK. ! 6. Применение по любому из пп.1-4, согласно которому соединение содержит модифицированный олигонуклеотид. ! 7. Применение по п.5, согласно которому соединение содержит модифицированный олигонуклеотид. ! 8. Применение по п.5, согласно которому siHK имеет в длину 40 или менее пар оснований. ! 9. Применение по п.5, согласно которому siHK имеет 3'-выступающие концы. ! 10. Применение по п.9, согласно которому 3'-выступающие концы являются тимидиновыми динуклеотидами. ! 11. Применение по любому из пп.1-4 или 7-10, согласно которому используют множество видов соединений. ! 12. Применение по п.5, согласно которому используют множество видов соединений. ! 13. Применение по п.6, согласно которому используют множество видов соединений. ! 14. Применение по п.11, согласно которому указанное множество видов соединений нацелено на один и тот |
