用于治疗杜兴型肌营养不良的药物组合物

摘要

本发明涉及含有一种或多种式(I)化合物和一种或多种辅助剂(或基本由它们构成)的组合物、制备所述组合物的方法和所述组合物的各种治疗用途。还提供含有所述组合物的药物组合物以及使用所述组合物治疗杜兴型肌营养不良、贝克型肌营养不良或恶病质的方法。

主权项

1.一种任选地用于治疗性和/或预防性治疗杜兴型肌营养不良、贝克型肌营养不良或恶病质的含有辅助剂和式(I)的化合物(或基本由它们构成)的组合物或其药学上可接受的盐，其中A₁、A₂、A₃和A₄可以相同或不同，代表N或CR₁，X为选自O、S(O)_n、C＝W、NR₄、NC(＝O)R₅和CR₆R₇的二价基团，W为O、S、NR₂₀，Y为N或CR₈，R₄、R₅、R₆、R₈、R₉和NR₂₀中的一个代表-L-R₃，其中L为单键或接头基团，此外，R₃-R₉可以相同或不同，独立地代表氢或取代基，以及R₂₀代表氢、羟基、任选地被芳基取代的烷基、任选地被芳基取代的烷氧基、芳基、CN、任选地被取代的烷氧基、任选地被取代的芳氧基、任选地被取代的烷酰基、任选地被取代的芳酰基、NO₂、NR₃₀R₃₁，其中R₃₀和R₃₁可以相同或不同，代表氢、任选地被取代的烷基或任选地被取代的芳基；此外，R₃₀和R₃₁中的一个可以代表任选地被取代的烷酰基或任选地被取代的芳酰基；n代表0～2的整数，此外，当每个邻接的A₁-A₄对代表CR₁时，邻接的碳原子和它们的取代基一起形成环B，当X为CR₆R₇时，R₆、R₇和它们相连的碳原予一起形成环C。