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<p>Se proporciona métodos y composiciones para tratar enfermedades de almacenamiento lisosomal en un sujeto. En un aspecto, se suministra un producto transgénico a un sujeto mediante la administracion al cerebro de un vector viral neurotrofico recombinante que contiene el transgén. El vector viral lleva el transgén hacia una region del cerebro que es susceptible a la infeccion por el virus y que expresa el producto génico viral recombinante codificado. También se proporcionan composiciones para el suministro de un producto transgénico a un sujeto mediante la administracion al cerebro del sujeto de un vector viral neurotrofico recombinante que contiene el transgén. El producto transgénico puede ser cualquiera que sea deficiente en una enfermedad de almacenamiento lisosomal. Reivindicacion 2: El método de la reivindicacion 1, caracterizado porque el vector viral es un vector AAV. Reivindicacion 3: El método de la reivindicacion 1, caracterizado porque el vector viral es AAV4. Reivindicacion 4: El método de la reivindicacion 1, caracterizado porque el producto transgénico es esfingomielinasa ácida (aSM). Reivindicacion 13: El método de la reivindicacion 10, caracterizado porque el transgén es seleccionado del grupo formado por aspartilglucosaminidasa, alfa-qalactosidasa A, palmitoilproteína tioesterasa, tripeptidilpeptidasa, proteína de la transmembrana lisosomal, productos génicos multiples, transportador de cisteína, ceramidasa ácida , alfa-L-fucosidasa ácida, proteína/catepsina A protectoras, beta-glucosidasa ácida, o, beta-galactosidasa ácida, iduronato-2-sulfatasa, alfa-L-iduronidasa, galactocerebrosidasa, alfa-mannosidasa ácida, beta-mannosidasa ácida, arilsulfatasa B, arilsulfatasa A, N-acetilgalactosamina-6-sulfato, beta-galactosidasa ácida, N-acetilglucosamina-1, esfingomielinasa ácida, NPC-1, alfa-glucosidasa, beta-hexosaminidasa B, heparan N-sulfatasa, alfa-N-acetilglucosaminidasa, acetil-CoA: alfa-glucosaminida, N-acetilglucosamina-6-sulfato, alfa-N-acetilgalactosaminidasa, alfa-N-acetilgalactosaminidasa, alfa-neuramidasa, beta-glucuronidasa, beta-hexosaminidasa A y lipasa ácida.</p> |
