治疗脆性X综合症的药物靶点及其在制药中的应用

摘要

本发明涉及治疗脆性X综合症的新药靶点及其在制药中的应用。本研究发现，脆性X综合症模型动物FMR1基因敲除小鼠中枢神经多巴胺1型受体(D1R)功能降低，同时发现G-蛋白耦联受体激酶-2(GRK2)分布异常，GRK2在细胞膜上表达增加，细胞浆中GRK2减少。这些病理变化参与了脆性X综合症的发病过程。采用药理学方法，单独使用或联合腹腔注射D1R受体激动剂和GRK2抑制剂，可显著改善脆性X综合症模型动物的行为学症状。本发明为治疗脆性X综合症提供新的药物靶点，可根据该靶点开发新的治疗药物，开发的新药物既可单独使用，也可联合使用。

主权项

1.中枢神经多巴胺1型受体与G-蛋白藕联受体激酶-2是治疗脆性X综合症的的药物新靶点，用于治疗脆性X综合症。