| 摘要 |
1. Вариант фактора X/фактора Xa зимогена/протеазы, который модулирует гемостаз. ! 2. Вариант зимогена/протеазы по п.1, который является вариантом фактора X/фактора Xa, кодируемым последовательностью SEQ ID NO:2, в которой нуклеотиды 1684-1695 могут кодировать какую-либо аминокислоту при условии, что нуклеотиды 1684-1686 не кодируют Val или Ala. ! 3. Вариант зимогена/протеазы по п.1, который содержит по меньшей мере одну модификацию последовательности SEQ ID NO:1, выбранную из группы, состоящей из: ! а) IIе в положении 16 является Leu, Phe, Asp или Gly, ! б) Val в положении 17 является Leu, Ala или Gly и ! в) Asp в положении 194 является Asn или Glu. ! 4. Нуклеиновая кислота, кодирующая вариант зимогена/протеазы по п.3, которая необязательно кодирует внутриклеточный сайт расщепления РАСЕ/фурина. ! 5. Нуклеиновая кислота по п.3, имеющая последовательность SEQ ID NO:2, в которой нуклеотиды в положениях 1684-1695 кодируют аминокислоты, выбранные из группы, состоящей из Leu-Val-Gly, Gly-Val-Gly, Ile-Ala-Gly, Phe-Val-Gly и Ile-Gly-Gly, причем указанная нуклеиновая кислота необязательно включает нуклеотиды по положениям 2233-2235, которые кодируют аминокислоту, выбранную из группы, состоящей из Asn и Glu. ! 6. Вариант зимогена/протеазы, кодируемый нуклеиновой кислотой по п.5. ! 7. Фармацевтическая композиция, включающая вариант фактора Xa по п.3 в биологически совместимом носителе. ! 8. Нуклеиновая кислота по п.4, клонированная в экспрессирующем векторе. ! 9. Вектор по п.8, выбранный из группы, состоящей из аденовирусного вектора, аденовирус-ассоциированного вектора, ретровирусного вектора, плазмиды и лентивирусного вектора. ! 10. Способ лечения расстройства, связанного с гемостазом, у пациента, нуждающегося в этом, включающий введение тер |
