RNA干扰介导的丙型肝炎病毒的抑制

摘要

本发明涉及用于研究、诊断和治疗响应基因表达和/或活性调节的性状、疾病和状况的化合物、组合物和方法。本发明还指向涉及性状、疾病和状况的化合物、组合物和方法，所述性状、疾病和状况响应基因表达途径或其他细胞过程中涉及的基因表达和/或活性的调节，所述基因介导此种性状、疾病和状况的维持或发展。具体而言，本发明涉及能够介导针对基因表达的RNA干扰(RNAi)的双链核酸分子，包括小核酸分子，例如短干扰核酸(siNA)、短干扰RNA(siRNA)、双链RNA(dsRNA)、微小RNA(miRNA)、和短发夹RNA(shRNA)分子，包括此种小核酸分子的混合物和此种小核酸分子的脂质纳米颗粒(LNP)制剂。本发明还涉及小核酸分子，例如siNA，siRNA，和可以抑制内源RNA分子功能，例如内源微小RNA(miRNA)(例如，miRNA抑制剂)或内源短干扰RNA(siRNA)(例如siRNA抑制剂)，或可以抑制RISC功能(例如，RISC抑制剂)的其他分子，以通过干扰此种内源RNAs或与此种内源RNAs相关的蛋白质(例如，RISC)的调节功能来调节基因表达，包括此种小核酸分子的混合物和此种小核酸分子的脂质纳米颗粒(LNP)制剂。此种小核酸分子在例如提供预防、抑制或减少疾病、性状和状况的组合物中是有用的，所述疾病、性状和状况与受试者或生物中的基因表达或活性相关。

主权项

1.一种组合物，其包含各自具有彼此互补的第一条链和第二条链的第一种双链核酸和第二种双链核酸分子，其中所述第一种双链核酸分子的所述第二条链包含与包含SEQ ID NO：1444的HCV序列互补的15-30个核苷酸的序列，且所述第二种双链核酸分子的所述第二条链包含与包含SEQ ID NO：1417的HCV序列互补的15-30个核苷酸的序列。