| 摘要 |
1. Малая интерферирующая РНК (миРНК) для модулирования экспрессии гена-мишени специфическим по последовательности способом, включающая двухцепочечный дуплекс, где, по меньшей мере, один нуклеотид рибонуклеиновой кислоты миРНК замещен на арабинозо-модифицированный нуклеотид. ! 2. МиРНК по п.1, имеющая длину в 15-30 нуклеотидов. ! 3. МиРНК по п.2, имеющая одноцепочечные концы 1-3 нуклеотида на 3'- и 5'-концах. ! 4. МиРНК по п.3, где арабинозо-модифицированный нуклеотид имеет 2'-заместитель, выбранный из группы, состоящей из групп фтора, гидроксила, амино-, азидо-, алкил-, алкокси- и алкоксиалкилгрупп. ! 5. МиРНК по п.4, где алкильная группа выбирается из группы, состоящей из метильной, этильной, пропильной, бутильной и функционализованной алкильной групп, алкокси-группа выбирается из группы, состоящей из метокси-, этокси, пропокси- и функционализованной алкоксигрупп, и алкоксиалкильная группа выбирается из группы, состоящей из метоксиэтила и этоксиэтила. ! 6. МиРНК по п.5, где функционализованная алкильная группа выбирается из группы, состоящей из этиламино-, пропиламино- и бутиламиногрупп, и функционализованная алкоксигруппа выбирается из группы, состоящей из -O(CH2)q-R, где q=2-4 и -R является -NH2, -OCH3 или -OCH2CH3-группой. ! 7. МиРНК по п.3, где, по меньшей мере, один арабинозо-модифицированный нуклеотид является 2'-дезокси-2'-фторарабинонуклеотидом (ФАНА). ! 8. МиРНК по п.7, где, по меньшей мере, один арабинозо-модифицированный нуклеотид расположен на смысловой цепи миРНК. ! 9. МиРНК по п.7, где, по меньшей мере, один арабинозо-модифицированный нуклеотид расположен на антисмысловой цепи миРНК. ! 10. МиРНК по п.8, где все нуклеотиды смысловой цепи замещены на ФАНА. ! |
