一种用于基因治疗的新型细胞特异性内含microRNA结合序列的基因HAAVmir

摘要

本发明涉及分子药物和基因治疗领域，具体而言，涉及一种新型的、细胞靶向特异性的、从源头彻底消除病毒衣壳蛋白复制与合成能力并清除其污染蛋白的基因片段，该基因片段是一种由重组腺相关病毒载体辅助质粒非结构和/或结构基因，以及至少一个拷贝的细胞特异性microRNA靶向序列组成，其可直接应用于多种细胞株，也可用于构建重组腺相关病毒质粒和载体，用于药物制备，基础医学和临床基因治疗。

主权项

1、一种新型基因片段HAAVmir，其特征是所说基因片段是由重组腺病毒载体辅助质粒非结构基因复制区、结构基因包装蛋白基因和细胞靶向特异性microRNA序列组成，其可作为辅助质粒制备重组病毒载体，并在基因治疗应用中从源头彻底消除病毒载体衣壳蛋白复制与合成以及清除其污染蛋白。