肌萎缩性侧索硬化症和其它脊髓病症的基因治疗

摘要

本发明提供了治疗影响受治疗者运动功能和控制的病症或损伤的方法和组合物。一方面，通过将含转基因的重组病毒载体施用至脊髓，将本发明的转基因产物递送到受治疗者的脊髓。病毒载体递送表达编码重组病毒基因产物的转基因。病毒基因产物包括HIF1-α。本发明也提供了将转基因产物递送到受治疗者脊髓的组合物。

主权项

1.一种治疗患有运动神经元病症的哺乳动物的方法，该方法包括下述步骤：将编码HIF1-α的重组表达载体注射入患有运动神经元病症的哺乳动物的脊髓内，从而延长其预期寿命。