VECTOR VIRICO ADENO-ASOCIADO PARA REALIZAR UN SALTO DE EXONES EN UN GEN QUE CODIFICA UNA PROTEINA CON CAMPOS PRESCINDIBLES.

摘要

Vector vírico adeno-asociado, que comprende: - una secuencia ARNsn modificada de tipo U7; - el promotor nativo de U7; - por lo menos una secuencia antisentido dirigida contra por lo menos un sitio de corte y empalme de por lo menos un exón, codificando dicho exón un dominio prescindible de la distrofina.