| 发明名称 | 由具有无义突变的DNA生产功能蛋白的方法以及相关疾病的治疗 | ||
| 摘要 | 本发明涉及由包含无义突变的核酸序列编码的功能蛋白。本发明还涉及包含无义突变的核酸序列编码的功能蛋白的生产方法，以及该蛋白在预防、控制和/或治疗与基因无义突变相关的疾病中的用途。 | ||
| 申请公布号 | CN101505739A | 申请公布日期 | 2009.08.12 |
| 申请号 | CN200780020127.8 | 申请日期 | 2007.03.29 |
| 申请人 | PTC医疗公司 | 发明人 | 尼尔·G·阿姆斯泰德;陈光明;萨米特·海拉华特;黄承佑;加里·M·卡普;蓝登·米勒;穆英春;任宏宇;杰姆士·J·高杉;埃伦·M·韦尔奇;理查德·G·王尔德;保罗·肯尼迪 |
| 分类号 | A61K31/00(2006.01)I;A61K31/41(2006.01)I;A61K31/44(2006.01)I;A61K31/40(2006.01)I;A61K31/4162(2006.01)I;A61K31/46(2006.01)I;A61P5/00(2006.01)I;A61P25/28(2006.01)I;A61P1/00(2006.01)I | 主分类号 | A61K31/00(2006.01)I |
| 代理机构 | 北京安信方达知识产权代理有限公司 | 代理人 | 陶贻丰;郑 霞 |
| 主权项 | 1. 生成有效量的由包含无义突变的核酸序列编码的功能通读蛋白的方法，该方法包括向有此需要的人个体口服施用有效量的无义密码子抑制剂，其中该无义密码子抑制剂的有效量介于每天0.1mg/kg和500mg/kg，其被分为三个剂量，第一和第二剂量分别为总施用量的25％，且第三剂量为总施用量的50％。 | ||
| 地址 | 美国新泽西 | ||