用于蛋白替代疗法的合成的MeCP2序列

摘要

本发明涉及MeCP2蛋白及其在蛋白质替代疗法中的用途。更具体地，本发明涉及密码子优化的用于表达MeCP2蛋白的核酸序列、创建该核酸序列和表达该蛋白的方法、本发明的蛋白与转导结构域的融合蛋白以及含有本发明的蛋白的载体和宿主细胞。本发明还涉及本发明的核酸或蛋白在药物中的用途、含本发明的核酸序列和蛋白的药物组合物，以及用于神经变性疾病或神经发育疾病(包括Rett综合征)的处理、预防和/或治疗的方法。

主权项

1. 一种包含一个第一核酸序列的核酸分子，所述第一核酸序列编码MeCP2蛋白或其生物学活性片段或它们的衍生物，其中所述核酸序列经过密码子优化以在异种细胞中表达。