含有包含极性和非极性部分的类脂的药物组合物

摘要

本发明提供一种组合物，该组合物含有(i)包含至少一个非极性部分和极性部分的类脂化合物，其中非极性部分是式X-Y-Z-的基团，其中X是包含一个C≡C键的炔属烃基，Y是O或CH₂，并且Z是任选的烃基，其中的极性部分是-[T]_mPHG的基团，其中[T]_m是选自C(O)、NH、NR₁、NHC(O)、C(O)NH、NR₁C(O)、C(O)NR₁和CH₂的任选基团，其中R₁是烃基，其中PHG是极性端基并且其中m是非极性部分的数目，和(ii)治疗剂。

主权项

1.一种非病毒的核酸阳离子脂质体组合物，其含有(i)下式的类脂化合物：其中p是2，并且其中每个X、Y和Z彼此独立地进行选择；所述类脂化合物包含至少一个非极性部分和极性部分，其中非极性部分是式X-Y-Z-的基团，其中X是包含一个C≡C键的炔属烃基，Y是O或CH₂，并且Z是任选的烃基，其中的极性部分是式-[T]_mPHG的基团，其中[T]_m是选自C(O)、NH、NR₁、NHC(O)、C(O)NH、NR₁C(O)、C(O)NR₁和CH₂的任选基团，其中R₁是烃基，其中PHG是极性端基，并且其中m是非极性部分的数目，其中的极性端基衍生自选自下列的类脂：磷脂酰胆碱、磷脂酰乙醇胺、3-N，N-二甲氨基丙烷-1，2-二醇和3-N，N，N-三甲基氨基丙烷-1，2-二醇；其中X是未取代的C₆-C₂₄炔基；其中炔属烃基的C≡C与炔属烃基的末端距离2-15个碳；和(ii)治疗剂。