HOST-VECTOR SYSTEM FOR USE IN GENE THERAPY

摘要

L'invention concerne un système d'expression d'un transgène dans une cellule cible ou un tissu humain ou animal caractérisé en ce qu'il est constitué d'une cellule eucaryote et établie en lignée, dans laquelle ont été tranfectées: a) une séquence virale recombinante dans laquelle un gène a été délété dans sa totalité ou partiellement et substitué par ledit transgène au niveau de ce gène; b) une séquence d'acides nucléiques incluant une séquence codant pour la protéine délétée, laquelle séquence est sous la dépendance d'un promoteur et est associée le cas échéant audit transgène, et flanquée à son extrémité 3' un site de polyadénylation; ledit génome viral recombinant et ladite séquence, portés par un ou deux supports plasmidiques, étant susceptibles de se complémenter en trans et permettre à ladite cellule hôte de produire des virus infectieux défectifs.