生长分化因子受体、其激动剂和拮抗剂及其使用方法

摘要

本发明提供了一种基本上纯化的生长分化因子(GDF)受体，包括GDF-8(肌生长抑制素myostatin)受体，以及其功能性肽部分。另外，本发明提供了GDF受体或其功能性肽部分的一种虚拟表现形式。本发明还提供了一种通过将细胞与影响肌生长抑制素在细胞中信号转导的药物接触调节肌生长抑制素细胞效应的方法。另外，本发明提供了一种通过在受者肌肉细胞或脂肪组织细胞中调节肌生长抑制素信号转导改善严重病理状况的方法，该病理状况至少部分地以受者肌肉或脂肪组织中异常的重量、发育或代谢活性为特征。本发明也提供了一种在真核细胞生物体中，通过给生物体使用一种影响肌生长抑制素信号转导的药物，调节肌肉组织或脂肪组织生长的方法。

主权项

1. 一种调节肌生长抑制素对体外细胞作用的方法，所述方法包括将细胞与影响肌生长抑制素信号在细胞内转导的药物接触，其中所述的药物包含：a)包含肌生长抑制素受体的细胞外功能域的肽，其可以与肌生长抑制素特异地相互作用，但不激活肌生长抑制素信号转导；b)包含生长分化因子(GDF)功能前区或其功能性肽部分的肽，其可以特异地与肌生长抑制素相互作用；c)包含突变体肌生长抑制素受体的肽，其缺少激酶活性；d)滤泡素抑制素；e)编码a)、b)或c)的肽的多核苷酸；f)编码Smad多肽或者负显性的Smad多肽的多核苷酸；g)编码c-ski多肽的多核苷酸；h)反义c-ski核苷酸序列；或i)反义Smad核苷酸序列。