发明名称 TERAPIA GENICA PARA ESCLEROSIS LATERAL AMIOTROFICA Y OTROS TRASTORNOS DEL CORDON ESPINAL
摘要 Un producto transgénico para administrar a un ventrículo del cerebro de un sujeto, que comprende: un vector viral neurotrofico recombinante que comprende dicho transgen, donde en la administracion al ventrículo del cerebro, que preferentemente se selecciona del grupo que consiste de un ventrículo lateral y el cuarto ventrículo, dicho transgen está expresado y el producto proteico expresado se suministra al cordon espinal. Preferentemente, el vector viral es un vector VAA o VAA4, y transgen es IGF-1. Dicho producto transgénico es para ser administrado a un sujeto que tiene esclorosis amiotrofica lateral. El transgen del producto transgénico puede seleccionarse del grupo que consiste en factor de crecimiento de insulina 1 (IGF-1), calbindina D28, parvalbumina, HIF1-alfa, SIRT-2, VEGF, SMN-1, SMN-2, FNTC (factor neurotrofico ciliar), erizo sonico (shh), eritropoyetina (EPO), lisil oxidasa (LOX), progranulina, prolactina, grelina, neuroserpina, angiogenina, y lactogena placentaria. El sujeto a tratar puede tener una condicion seleccionada del grupo que consiste en esclerosis amitrofica lateral (ALS), atrofia muscular bulbar espinal, ataxia cerebelar espinal, atrofia muscular espinal, y lesion traumática del cordon espinal; y subexpresa una cantidad efectiva de una proteína seleccionada del grupo que consiste en factor de crecimiento de insulina 1 (IGF-1), calbindina D28, parvalbumina, HIF1-alfa, erizo sonico (shh), eritropoyetina (EPO), SIRT-2, VEGF, SMN-1, SMN-2, y FNTC (factor neurotrofico ciliar). Un sistema de ensayo para detectar la perdida de la funcion del sistema nervioso central de un sujeto, que comprende: una cantidad diagnosticamente efectiva de un vector viral neurotrofico que contiene un transgen que codifica un marcador detectable, donde el marcador detectable es proteína verde fluorescente.
申请公布号 AR061282(A1) 申请公布日期 2008.08.20
申请号 AR2007P102460 申请日期 2007.06.07
申请人 GENZYME CORPORATION 发明人 DODGE, JAMES;SHIHABUDDIN, LAMYA;O'RIORDAN, CATHERINE R.
分类号 (IPC1-7):C12N15/11;C12N15/18;C12N15/86;A61K48/00 主分类号 (IPC1-7):C12N15/11
代理机构 代理人
主权项
地址