摘要 |
Un producto transgénico para administrar a un ventrículo del cerebro de un sujeto, que comprende: un vector viral neurotrofico recombinante que comprende dicho transgen, donde en la administracion al ventrículo del cerebro, que preferentemente se selecciona del grupo que consiste de un ventrículo lateral y el cuarto ventrículo, dicho transgen está expresado y el producto proteico expresado se suministra al cordon espinal. Preferentemente, el vector viral es un vector VAA o VAA4, y transgen es IGF-1. Dicho producto transgénico es para ser administrado a un sujeto que tiene esclorosis amiotrofica lateral. El transgen del producto transgénico puede seleccionarse del grupo que consiste en factor de crecimiento de insulina 1 (IGF-1), calbindina D28, parvalbumina, HIF1-alfa, SIRT-2, VEGF, SMN-1, SMN-2, FNTC (factor neurotrofico ciliar), erizo sonico (shh), eritropoyetina (EPO), lisil oxidasa (LOX), progranulina, prolactina, grelina, neuroserpina, angiogenina, y lactogena placentaria. El sujeto a tratar puede tener una condicion seleccionada del grupo que consiste en esclerosis amitrofica lateral (ALS), atrofia muscular bulbar espinal, ataxia cerebelar espinal, atrofia muscular espinal, y lesion traumática del cordon espinal; y subexpresa una cantidad efectiva de una proteína seleccionada del grupo que consiste en factor de crecimiento de insulina 1 (IGF-1), calbindina D28, parvalbumina, HIF1-alfa, erizo sonico (shh), eritropoyetina (EPO), SIRT-2, VEGF, SMN-1, SMN-2, y FNTC (factor neurotrofico ciliar). Un sistema de ensayo para detectar la perdida de la funcion del sistema nervioso central de un sujeto, que comprende: una cantidad diagnosticamente efectiva de un vector viral neurotrofico que contiene un transgen que codifica un marcador detectable, donde el marcador detectable es proteína verde fluorescente. |