摘要 |
"COMPOSTOS PARA SUPRESSãO SEM SENTIDO, E MéTODOS PARA SUA APLICAçãO". A presente invenção refere-se a métodos, compostos, e composições para tratar ou prevenir doenças associadas com mutações sem sentido em um mRNA administrando os compostos ou composições da presente invenção. Mais particularmente, presente invenção se refere a métodos, compostos, e composições para suprimir terminação de translação prematura associada com uma mutação sem sentido em um mRNA. |