摘要 |
Uso de un conjugado de un glucósido enlazado a un oligonucleótido seleccionado de ARN, ADN, morfolino, 2''-O-metil ARN, 2''-O-alil ARN, ácido nucleico peptídico (PNA) y ácido nucleico bloqueado (LNA), donde dicho glucósido es un ligando capaz de enlazarse a un receptor de manosa-6-fosfato de una célula muscular para la preparación de un medicamento para la entrega de dicho oligonucleótido a un compartimiento extralisosomal de dicha célula muscular.
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