发明名称 TRANSFERENCIA DE GENES A CELULAS MUSCULARES MEDIADA POR EL RECEPTOR DE MANOSA-6-FOSFATO.
摘要 Uso de un conjugado de un glucósido enlazado a un oligonucleótido seleccionado de ARN, ADN, morfolino, 2''-O-metil ARN, 2''-O-alil ARN, ácido nucleico peptídico (PNA) y ácido nucleico bloqueado (LNA), donde dicho glucósido es un ligando capaz de enlazarse a un receptor de manosa-6-fosfato de una célula muscular para la preparación de un medicamento para la entrega de dicho oligonucleótido a un compartimiento extralisosomal de dicha célula muscular.
申请公布号 ES2302898(T3) 申请公布日期 2008.08.01
申请号 ES20030077205T 申请日期 2003.07.11
申请人 LBR MEDBIOTECH B.V. 发明人 PLATENBURG, GERARD JOHANNES
分类号 A61K47/48;A61K31/711;A61K47/26;A61K48/00;C07K14/72;C12Q1/68 主分类号 A61K47/48
代理机构 代理人
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