用于同时递送与杂合表达模式相关的RNAi因子的多重RNAi表达盒

摘要

本发明提供适宜于在体外或体内表达抗相关细胞、组织或器官内的一等位基因或多等位基因的y－x多重RNAi因子的组合物和方法，以治疗疾病。

主权项

1.一种影响受试对象或细胞培养物中一种或多种基因的基因表达的方法，所述方法包括：将含有至少一种ddRNAi表达盒的遗传构建体用药于所述受试对象或细胞培养物，所述表达盒编码含有一个、两个或更多个RNAi核苷酸序列的RNA分子，所述RNAi核苷酸序列单独地与含有一个或多个单核苷酸遗传靶目标或其衍生物、直系同源物或同源物的核苷酸序列的至少一部分具有至少90％的一致性，并且所述RNAi核苷酸序列延迟、抑制或以其他方式降低受试对象或细胞培养物中杂合配对的一个或多个单核苷酸遗传靶目标的表达，同时不影响杂合配对的另一等位基因的表达。