| 摘要 |
<p>Sammendrag Foreliggende oppfinnelse gjelder forbindelser, preparater og fremgangsmåter for undersøkelse, diagnose og behandling av trekk, sykdommer og tilstander som responderer på modulering av genekspresjon og/eller genaktivitet. Foreliggende oppfinnelse er også rettet mot forbindelser, preparater og fremgangsmåter forbundet med trekk, sykdommer og tilstander som responderer på modulering av ekspresjonen og/eller aktiviteten av gener som deltar i genekspresjons-reaksjonsveier eller andre cellulære prosesser som fomiidler vedlikeholdelse eller utvikling av slike trekk, sykdommer og tilstander. Nærmere bestemt gjelder oppfinnelsen dobbelttrådede nukleinsyremolekyler, innbefattet små nukle insyremolekyler, for eksempel korte interfererende nukleinsyremolekyler (siNA), korte interfererende RNA-molekyler (siRNA), dobbelttrådede RNA-molekyler (dsRNA), mikro- RNA-molekyler (miRNA) og korte håmåls-RNA- molekyler (shRNA) som kan formidle RNAinterferens (RNAi) mot genekspresjon, innbefattet blandinger av slike små nukleinsyremolekyler og lipidnanopartikkel (LNP)-utforniinger av slike små nukleinsyremolekyler. Foreliggende oppfinnelse gjelder også små nukleinsyremolekyler, for eksempel siNA, siRNA og andre, som kan inhibere funksjonen av endogene RNA-molekyler, for eksempel endogent mikro-RNA (miRNA) (for eksempel miRNAinhibitorer) eller endogene, korte interfererende RNA (siRNA) (for eksempel siRNA-inhibitorer) eller som kan inhibere funksjonen av RISC (for eksempel RISCinhibitorer) for modulering av genekspresjon ved å interferere med den regulatoriske funksjonen av slike.</p> |
