TERAPIA GENICA PARA LA ENFERMEDAD DE NIEMANN-PICK TIPO A

摘要

La descripcion corresponde a métodos y composiciones para hacer tolerante el cerebro de un mamífero al polipéptido de esfingomielinasa ácida administrado exogenamente, suministrando primero una cantidad efectiva de un transgen que codifica el polipéptido al tejido hepático del mamífero y luego administrando una cantidad efectiva del transgen al sistema nervioso central (SNC) del mamífero. Reivindicacion 1: Un método que comprende las etapas de: a) administrar una cantidad efectiva de un vector viral que comprende un transgen que codifica un inmunogeno al tejido del hígado de un mamífero; y b) subsiguientemente administrar una cantidad efectiva de un segundo vector viral que comprende un transgen que codifica un inmunogeno al cerebro de dicho mamífero.