RNAi介导的眼部靶标的抑制

摘要

提供抑制高眼压靶标mRNA表达的RNA干扰以降低开角型青光眼或高眼压患者中升高的眼内压。高眼压靶标包括：碳酸酐酶II、IV和XII；β1和β2肾上腺素能受体；乙酰胆碱酯酶；Na⁺/K⁺－ATP酶和Na－K－2Cl协同转运蛋白。通过施用本发明的干扰RNA来治疗高眼压。

主权项

1.在受试者中减弱高眼压靶标mRNA表达的方法，该方法包括：向受试者施用包含有效量的长度为19-49个核苷酸的干扰RNA和药物可接受载体的组合物，该干扰RNA包含：至少13个连续核苷酸的区域，该连续核苷酸与以下任一序列的3′端次末端的13个核苷酸具有至少90％的序列互补性或至少90％的序列同一性，所述序列为SEQ ID NO：8、SEQID NO：14-SEQ ID NO：32、SEQ ID NO：83-SEQ IDNO：100、SEQ ID NO：102-SEQ ID NO：122、SEQ IDNO：135-SEQ ID NO：219、SEQ ID NO：720和SEQ IDNO：721。