含酰肼CFTR抑制剂化合物及其用途

摘要

本发明提供了抑制囊性纤维化跨膜转导调节因子蛋白(CFTR)的组合物、药物制剂和方法，其可用于研究和治疗CFTR介导的疾病和病症。本发明的组合物和药物制剂可包含一种或多种含有酰肼的化合物，以及可另外包含一种或多种药物可接受的载体、赋形剂和/或佐剂。在某些实施方案中，本发明的方法包括对患有CFTR介导的疾病或病症的患者，给予有效量的含酰肼化合物。在其它实施方案中本发明提供了抑制CFTR的方法，其包括使个体中的细胞接触有效量的含酰肼化合物。此外，本发明以CFTR介导的疾病的非人动物模型为特色，该模型是通过对非人动物给予足以抑制CFTR的量的含酰肼化合物而产生。

主权项

1.药物组合物，其包含单一立体异构体或其混合物形式的式(I)的化合物，或其药物可接受的衍生物，或其药物可接受的盐，其中X独立地选自烷基或羰基；Y是独立地选自氢、烷基、酰胺键链接或醚链接；R₁独立地选自取代或未取代的苯基、取代或未取代的诸如喹啉基的杂芳基、取代或未取代的蒽基和取代或未取代的萘基；R₂是取代或未取代的苯基；以及R₃独立地选自氢或烷基。