用于治疗和控制血红蛋白病和贫血病的方法和组合物

摘要

本发明涉及免疫调节化合物，具体是一类称作IMiD^TM的化合物成员，更具体是化合物4－(氨基)－2－(2，6－二氧代(3－哌啶基))－异吲哚啉－1，3－二酮和3－(4－氨基－1－氧代－1，3－二氢异吲哚－2－基)－哌啶－2，6－二酮的用途，用于在CD34⁺细胞群中诱导胎儿血红蛋白的基因、红血球生成必需基因、和编码α血红蛋白稳定蛋白的基因的表达。这些化合物用于治疗血红蛋白病，如镰刀型细胞贫血病或β－地中海贫血症，或因为疾病、手术、意外事件、或者毒素、毒药或药物的引入或摄入所引起的贫血病。

主权项

1.治疗患有血红蛋白病或贫血病的个体的方法，所述方法包括以足以使所述血红蛋白病的一种或多种症状减轻的量和时间向所述个体给予免疫调节化合物。