método de produzir um polipeptìdio de neublastina biologicamente ativo, ácido nucléico, vetor de expressão, composição farmacêutica, célula, linha de células de compactação, mamìfero não-humano transgênico, dispositivo de cultura de células implantável, uso do vetor, método de tratar uma doença do sistema nervoso, e, polipetìdio de neublastina

摘要

"MéTODO DE PRODUZIR UM POLIPEPTìDIO DE NEUBLASTINA BIOLOGICAMENTE ATIVO, áCIDO NUCLéICO, VETOR DE EXPRESSãO, COMPOSIçãO FARMACêUTICA, CéLULA, LINHA DE CéLULAS DE COMPACTAçãO, MAMìFERO NãO-HUMANO TRANSGêNICO, DISPOSITIVO DE CULTURA DE CéLULAS IMPLANTáVEL, USO DO VETOR, MéTODO DE TRATAR UMA DOENçA DO SISTEMA NERVOSO, E, POLIPEPTìDIO DE NEUBLASTINA". A presente invenção refere-se a métodos e composições para produzir um polipeptídio de neublastina e também ao fornecimento local de neublastina a regiões específicas do sistema nervoso, incluindo o sistema nervoso central, e o olho, por exemplo, por meio de terapia de genes. O polipeptídio de neublastina biologicamente ativo é produzido de uma construção que não codifica região pro de neublastina naturalmente ocorrente, i.e., uma construção que compreende um ácido nucleico com uma seqüência promotora ligada operacionalmente a uma seqüência de nucleotídeos que codifica um peptídio-sinal e um polipeptídio de neublastina, sendo que referida seqüência de nucleotídeos não codifica uma região pro de neublastina.