预防、治疗和诊断蛋白聚集疾病的方法

摘要

本文公开了预防、治疗或诊断受试者蛋白质折叠或积聚紊乱、或淀粉样蛋白形成、沉积、积聚或留存的方法，其包括向所述受试者给药医药有效量的肌醇立体异构体、对映体或其衍生物。

主权项

1.一种治疗或预防受试者的与蛋白质折叠或积聚紊乱、或淀粉样蛋白形成、沉积、积聚或留存有关的中枢或外周神经系统或全身性器官病症的方法，其包括向所述受试者给药医药有效量的具有下述结构的化合物：其中，各个R₁、R_1′、R₂、R_2′、R₃、R_3′、R₄、R_4′、R₅、R_5′、R₆和R_6′独立地选自以下基团：(a)氢原子；(b)NHR₇，其中所述R₇选自氢；C₂-C₁₀酰基和C₁-C₁₀烷基；(c)NR₈R₉，其中所述R₈是C₂-C₁₀酰基或C₁-C₁₀烷基，并且所述R₉是C₂-C₁₀酰基或C₁-C₁₀烷基；(d)OR₁₀，其中所述R₁₀选自无基团、氢、C₂-C₁₀酰基、C₁-C₁₀烷基和SO₃H；(e)C₅-C₇糖基；(f)C₃-C₈环烷基，其任选地被选自下述的取代基取代：氢、OH、NH₂、SH、OSO₃H和OPO₃H₂；(g)SR₁₁，其中R₁₁选自氢、C₁-C₁₀烷基和O₃H；(h)任选地被选自氢、OR₁₀、NHR₇、NR₈R₉和SR₁₁的取代基取代的C₁-C₁₀烷基；和(i)C₃-C₈环烷基，其任选地被选自下述的取代基取代：氢、OR₁₀、NHR₇、NR₈R₉和SR₁₁，条件是该化合物不是肌-肌醇。