1,2,4-oksadiazolbenzosyreforbindelser og deres anvendelse for nonsense supresjon og behandling av sykdom

摘要

Nye 1,2,4-oksadiazolbenzosyreforbindelser, fremgangsmåter for anvendelse og farmasøytiske sanmiensetninger som irmbefatter et 1,2,4-oksadiazolbenzosyrederivat er beskrevet. Fremgangsmåtene inkluderer fremgangsmåter for behandling eller hindring av en sykdom som lindres ved modulering av prematur franslasjonsterminering eller nonsensmediert mRNA-reduksjon, eller som lindrer et eller flere symptomer assosiert dermed.