用于治疗神经退行性疾病的组合物和方法

摘要

本发明公开了用于治疗已经存在神经元损伤的患者的组合物和方法。所述组合物和方法使用以腺伴随病毒(AAV)为基础的基因传递系统来传递神经胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)到患有神经退行性病症(例如帕金森氏病)的患者。

主权项

1.一种组合物在治疗已经存在神经元损伤的哺乳动物患者中的应用，该应用将所述组合物给予到所述患者的中枢神经系统，其中所述组合物包含重组腺伴随病毒(AAV)病毒体，其中所述病毒体包含编码神经胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)多肽的多核苷酸，该多核苷酸与包括启动子的表达控制元件有效连接。