用于遗传修饰造血祖细胞的方法和这些被修饰细胞的应用

摘要

描述了涉及基因治疗的组合物和方法，特别适用于造血祖(HP)细胞，转导的细胞和获得它们的方法，以及使用它们以在人受试者中提供修饰的造血细胞的移入。本发明特别涉及HP细胞的体外基因治疗来治疗或预防HIV感染。

主权项

1.一种组合物，其含有一种药用载体和每千克人受试者体重至少1.63×106CD34+造血细胞，所述人受试者将被给药该组合物，至少0.52×106 的这类CD34+造血细胞被表达抗HIV试剂的病毒构建体转导。