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ESTA INVENCION SE REFIERE A UNA MODIFICACION GENETICA DE CELULAS CEPAS HEMATOPOIETICAS PLURIPOTENTES DE PRIMATES (P PHSC) POR TRANSDUCCION DE P - PHSC CON UN VIRUS ASOCIADO A LOS ADENOVIRUS (AAV) RECOMBINADO. EL GENOMA DEL AAV RECOMBINADO INCLUYE UNA SECUENCIA DE ADN FLANQUEADA POR LAS REPETICIONES TERMINALES INVERTIDAS (ITR) DEL AAV. LA SECUENCIA DE ADN SUELE INCLUIR NORMALMENTE UNA SECUENCIAS DE REGULACION QUE SON FUNCIONALES EN CELULAS HEMATOPOIETICAS Y UNA SECUENCIA REGULADA POR ESTAS SECUENCIAS DE REGULACION, CODIFICANDO UNA PROTEINA O UN ARN, Y QUE POSEEN UNA PROPIEDAD TERAPEUTICA CUANDO SE INTRODUCEN EN CELULAS HEMATOPOIETICAS. EL GEN DE GLUCOCEREBROSIDASA LISOSOMIAL HUMANO, UN GEN DE GLOBINA QUE PROCEDE DE LA BATERIA DE GENES DE BE - GLOBINA HUMANOS, CODIFICANDO UNA SECUENCIA DE ADN UN ARN O UNA PROTEINA QUE TIENE UNA ACTIVIDAD ANTIVIRAL, EL GEN DE AL 1 - ANTITRIPSINO Y EL GEN I HUMANO DE RESISTENCIA MULTIMEDICAMENTOSA (MDRI), CONSTITUYEN UNOS EJEMPLOS PREFERIDOS DE SECUENCIAS DE ADN. ESTA INVENCION SE REFIERE TAMBIEN A UNA TERAPIA GENICA EFICAZ CON CELULAS CEPAS HEMATOPOIETICAS PLURIPOTENTES DE PRIMATES, Y EN PARTICULAR, DE SERES HUMANOS.
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