用于治疗淀粉样变性的组合物和方法

摘要

描述了用于调节受治疗者体内淀粉样蛋白聚集(无论其临床症状)的治疗化合物和方法。通过给予受治疗者有效量的式(1)治疗化合物或其药学上可接受的盐或酯，使得发生所述淀粉样蛋白聚集的调节，来调节淀粉样蛋白的聚集。R¹和R²各自独立地为氢原子或者取代或未取代的脂族基或芳基。Z和Q各自独立地为羰基(C＝O)、硫代羰基(C＝S)、磺酰基(SO₂)或亚砜基(S＝O)。“k”和“m”为0或1，前提是当k为1时，R¹不是氢原子，而当m为1时，R²不是氢原子。在一个实施方案中，k或m中的至少一个必须等于1。“p”和“s”各自独立地为正整数，所述正整数的选择使得不会妨碍所述治疗化合物在所计划的靶位点的生物分布，而同时保持所述治疗化合物的活性。T是一个连接基团，而Y是式－AX的基团，其中A在生理pH下为阴离子基团，而X是阳离子基团。

主权项

1.一种调节受治疗者体内淀粉样蛋白聚集的方法，所述方法包括给予受治疗者有效量的治疗化合物，使得发生所述淀粉样蛋白聚集的调节，其中所述治疗化合物具有下式：其中-R¹和R²各自独立地为氢原子或者取代或未取代的脂族基或芳基；-Z和Q各自独立地为羰基(C＝O)、硫代羰基(C＝S)、磺酰基(SO₂)或亚砜基(S＝O)；-k和m为0或1，前提是当k为1时，R¹不是氢原子，而当m为1时，R²不是氢原子；-p和s各自独立地为正整数，所述正整数的选择使得不会妨碍所述治疗化合物在所计划的靶位点的生物分布，而同时保持所述治疗化合物的活性；-T是一个连接基团；和-Y是式-AX的基团，其中A在生理pH下为阴离子基团，而X是阳离子基团。