利用球状载体将第八因子/第九因子进行肝脏基因转移治疗血友病的方法

摘要

本发明是利用球状载体将第八因子/第九因子进行肝脏基因转移治疗血友病的方法，用于血友病治疗的非病毒球状载体，由包含修饰的乙肝病毒env L蛋白的双脂层构成，这样的结构既减弱或消除了S肽引起的免疫反应，又保证了肝靶向性的信号仍暴露在球体的表面。本发明还包括用于治疗A型和B型血友病的第八因子或第九因子的表达结构，该表达结构可以是单链或双链DNA。本发明还包括注射非病毒球状载体治疗血友病的方法，包含恰当表达顺序核酸结构的球状载体通过静脉或动脉注射入体内，通过观察病人体内蛋白质或RNA的表达或疾病表征的改善了解植入基因产品的表达情况。

主权项

1.一个非病毒的球状载体，其特征在于：它由下列部份组成：一个在球状体表面暴露着乙肝病毒外壳(envelope)env蛋白的球状膜和；一个核酸表达结构，包含完整的第八因子或第九因子的表达序列和在肝细胞中有功能的启动子序列。