糖基化/半乳糖基化肽、双官能接头和核苷酸单体/多聚体的缀合物以及相关的组合物和使用方法

摘要

一种式A－L－P的缀合物，其中：A代表与细胞表面受体结合的糖基化/半乳糖基化肽，L代表双官能接头，它不包含天然存在的氨基酸且与A和P以区域专一性方式共价结合，而P代表包含至少一个核苷酸或其类似物的单体、同聚物或杂聚物，它以不依赖于序列的方式抑制核苷酸或核酸的细胞内生物合成，其中A与L之间的共价键和L与P之间的共价键之任一或二者可以在细胞内被切割；一种包含这种缀合物的组合物；和一种抑制哺乳动物异常细胞增殖的方法；和一种抑制病毒在哺乳动物中复制的方法。

主权项

1.一种化学确定的、结构均一的式A-L-P的缀合物，其中：A代表与构成肝脏的细胞上的细胞表面受体结合的糖基化肽，L代表双官能接头，它不包含天然存在的氨基酸并以区域专一性方式与A和P共价结合，和P代表包含至少一个核苷酸或其类似物的单体、同聚物或杂聚物，其中该核苷酸或其类似物以不依赖于序列的方式抑制核苷酸或核酸的细胞内生物合成，其中A与L之间的共价键和L与P之间的共价键之任一或二者可以在细胞内被切割。