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"PRODUçãO DE ALTOS NìVEIS DE FATOR IX TRANSGêNICO SEM RESGATE DO GENE E SEUS USOS TERAPêUTICOS". Um animal mamífero transgênico não-humano, tal como descrito anteriormente, contém uma seq³ência de DNA de cadeia dupla exógena integrada estavelmente no genoma do animal, que compreende unidades regulatórias em cis operacionalmente ligadas a uma seq³ência de DNA que codifica proteína FIX humana sem o benefício da presença de uma seq³ência de gene de leite completa para resgate do gene, e uma seq³ência de sinal é ativa no direcionamento de Fator IX recém-expresso no leite do animal a níveis em uma forma não ativada que é adequada para subseq³ente processamento para aplicações terapêuticas no tratamento de Hemofilia D. Os mamíferos transgênicos são preferivelmente porcos, vacas, ovelha, cabras e coelhos. A aplicação inclui derivados de leite para entrega oral e tolerização oral no tratamento de Hemofilia B.
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