发明名称 化合物、它们的制备及其在细胞中核酸转移的应用
摘要 本发明涉及用于细胞中转移核酸的新化合物。更具体地,这些新化合物属于脂多胺类,它们含有脒官能团。这些化合物可用于向不同种类的细胞中转移目的核酸,在体外、在体内或离体均可。
申请公布号 CN1131208C 申请公布日期 2003.12.17
申请号 CN98805476.0 申请日期 1998.05.25
申请人 阿文蒂斯药物股份有限公司 发明人 G·柏克;C·都伯特莱特;D·舍曼
分类号 C07C279/12;C07C257/14;C12N15/87 主分类号 C07C279/12
代理机构 中国国际贸易促进委员会专利商标事务所 代理人 陈文平
主权项 1、具有下述通式(I)的呈D、L或DL形式的脂多胺,以及它们的盐:<img file="C9880547600021.GIF" wi="1216" he="350" />式中:-R<sub>1</sub>、R<sub>2</sub>和R<sub>3</sub>各自代表氢原子或-(CH<sub>2</sub>)q-NRR′,其中·q是包括1和6在内的1-6中的整数,q值在不同R<sub>1</sub>、R<sub>2</sub>和R<sub>3</sub>基团之间是彼此不相关的,·R和R′各自代表氢原子或下述化学式(II)基团:<img file="C9880547600022.GIF" wi="623" he="235" />式中r是包括0和6在内0-6中的整数,R<sub>5</sub>各自代表氢原子或烃残基,条件是R<sub>1</sub>、R<sub>2</sub>和R<sub>3</sub>基团中至少一个基团含有至少一个化学式(II)基团,-m和n各自代表包括1和6在内的1-6中的整数,当n大于1时,m可以取不同的值,而R<sub>3</sub>在通式(I)中可具有不同的含意,-p代表包括1和6在内的1-6中的整数,以及-R<sub>4</sub>代表具有下述通式(III)的基团:<img file="C9880547600023.GIF" wi="864" he="254" />式中:·R<sub>7</sub>和R<sub>8</sub>各自代表氢原子或亲脂基团,R<sub>7</sub>和R<sub>8</sub>基团中至少一个基团不是氢,·t是包括0和10在内的0-10中的整数,当t是大于1的整数时,R<sub>6</sub>、X、Y和s在不同的结构单元[X-(CHR<sub>6</sub>)<sub>s</sub>-Y]中可以具有不同的含意,·X代表氧原子或硫原子,或氨基或烷基氨基,烷基取代基是直链或支链的并含有1-8个碳原子,·Y代表羰基或亚甲基,·R<sub>6</sub>代表氢原子或任选被取代的天然氨基酸侧链,以及·s代表包括1和10在内的1-10中的整数,并且当s等于1时,R<sub>6</sub>代表任选被取代的天然氨基酸侧链,当s大于1时,R<sub>6</sub>代表氢原子。
地址 法国安东尼