Helferkonstrukte für die Herstellung hybrider rAAV-Partikel unterschiedlicher AAV-Serotypen

摘要

Die vorliegende Erfindung betrifft Helferkonstrukte zur Verpackung von rAAV, bei denen die für die Cap-Proteine eines Serotyps A kodierenden Nukleinsäuren operativ mit regulatorischen Sequenzen eines zweiten AAV Serotyps B verbunden sind, das Intron der für die Cap-Proteine kodierenden Nukleinsäuren vom Serotyp A ist, und die für die Cap- und Rep-Proteine kodierenden Nukleinsäuren funktionell getrennt vorliegen.