Polinucleotìdeo, cassete de expressão, vetor, medicamento, composição farmacêutica, uso de um polinucleotìdeo, animal transgênico, e, método de expressar um gene de interesse terapêutico in vivo

摘要

"POLINUCLEOTìDEO, CASSETE DE EXPRESSãO, VETOR, MEDICAMENTO, COMPOSIçãO FARMACêUTICA, USO DE UM POLINUCLEOTìDEO, ANIMAL TRANSGêNICO, E, MéTODO DE EXPRESSAR UM GENE DE INTERESSE TERAPêUTICO IN VIVO". A invenção diz respeito a novas seq³ências promotoras derivadas de uma porção a montante da seq³ência codificadora do gene para a proteína CARP (Proteína de Repetição da Anquirina Cardíaca), e que são capazes de controlar o nível e a especificidade da expressão de um transgene in vivo nas células do músculo cardíaco. A invenção descreve assim novas composições, construções, vetores e seus usos in vivo para a transferência e expressão de um ácido nucleico in vivo nas células do músculo cardíaco. O objeto da presente invenção também é o uso das seq³ências promotoras para gerar animais transgênicos que constituam modelos para o estudo de certas patologias cardíacas.