设计与选择天然的siRNA作为基因药物的方法及药物配方

摘要

本发明集RNA干扰技术、人体基因库搜索技术、生物计算机信息技术、生物芯片技术和基因工程技术为一体，提供一种实用的方法，以便能更好地设计和预测高特异性的基因片断，用其作为高效的基因药物，来灭活一组相关的致病基因。本发明特别涉及一个完整的基因药物的制备过程，它包括精选致病的靶基因，鉴定内源性的siRNA序列，预测特效的SDSO分子，将一种或多种天然的SDSO分子、运载成份、靶导成份和其它有关的辅助成份组装成新型的基因药物，来防治多种病毒性感染、肿瘤和遗传性疾病。本发明进一步亦包括基因药物的配方，尤其是那些含有一个酶切中心序列(5’－CGGAU－3’5’－CGGGA－3’或它们的衍生序列)，由21对核苷酸组成的双链寡聚核苷酸分子。

主权项

1一个完整制备基因药物的过程，它包括筛选、预测、鉴定和合成19-25个核苷酸长的双链寡聚核苷酸分子并将它们组装成特异而高效的基因药物，用于治疗多种不同的病毒性感染、肿瘤和遗传性疾病。具体的步骤如下：● 用基因和蛋白质芯片技术精选那些过度表达的致病基因；● 用生物计算机信息技术和人体基因库搜索技术来鉴定一个特异的位于一个致病基因中的高保守DNA序列(Motif)；● 根据特定的基因序列型式(Sequence Pattern)来预测一个基因内哪些片段可用来配制其同源的一个短小的双链寡聚核苷酸(SDSO)；● 用DNA/RNA自动合成仪来合成短小的双链寡聚核苷酸分子；● 组装一组相关的SDSO分子成为特异而高效的基因药物。