抑制多核苷酸序列的功能的方法和组合物

摘要

在哺乳动物细胞中抑制靶多核苷酸序列的治疗性组合物,它包括给哺乳动物细胞至少提供部分双链的RNA分子的试剂,所述RNA分子包括至少约200个核苷酸长度的多核苷酸序列,所述的多核苷酸基本上与靶多核苷酸序列同源。这一RNA分子如人所愿地不生产功能性蛋白质。组合物中利用的试剂可以是在体外的酶学合成方法或化学合成方法中生成的;或微生物重组培养物中生成和从中分离的RNA分子,或可替代地可以在递送到哺乳动物细胞中后在体内生产需要的RNA分子。在治疗或预防病毒感染,其它病原体感染或一些癌症的方法中,这些组合物以能够有效地减少或抑制靶多核苷酸序列的功能的量给药,而在除其它起源外靶多核苷酸可能是病原体起源的或应答肿瘤或其它癌症产生的。

主权项

1.在哺乳动物细胞中抑制靶多核苷酸序列的功能的组合物，其中所述的组合物包括给哺乳动物细胞提供至少部分双链的RNA分子的试剂，所述RNA分子不产生功能性蛋白质，并且包括至少约200个核苷酸长度的多核苷酸序列，所述的多核苷酸基本上与靶多核苷酸序列同源，并且与选定的天然存在的基本的哺乳动物多核苷酸序列不同源。