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<p>L'invention concerne un procédé de validation de cibles de médicaments potentielles. Une cible de médicament potentielle (ou un inhibiteur de celle-ci) est introduite dans des souches animales, de manière à ce que l'expression de la cible se trouve restreinte dans le temps ou l'espace. Les souches animales sont transgéniques pour un « gène principal » qui code une « protéine principale » activant ou inhibant l'expression de la cible potentielle. L'expression de la protéine principale est régulée par des séquences régulatrices par un « gène de caractérisation » dont l'expression se trouve restreinte dans le temps ou l'espace. En vue de valider la cible, une « construction modulatrice » contenant une séquence de nucléotide codant la cible ou un produit modulant l'expression de la cible, est introduit dans une souche cellulaire transgénique au moyen d'un mode d'expression du gène principal désiré. L'expression de la cible ou du modulateur de cette dernière est régulée par la présence de la protéine principale, de manière à ce que seules les cellules exprimant cette protéine principale puissent activer ou inhiber l'expression de la cible de médicament.</p> |
