Vetores adeno-associados para expressão dofator viii por células alvo

摘要

"VETORES ADENO-ASSOCIADOS PARA EXPRESSãO DOFATOR VIII POR CéLULAS ALVO". A presente invenção fornecevetores virais úteis para a expressão de genes em altos níveis nascélulas humanas. Em particular a presente invenção fornecevetores adeno-associados (AAV) úteis na terapia genética. Estesvetores são capazes de fornecer ácido nucleico contendoconstrutos que resultam na produção de níveis terapêuticoscompletos de Fator VIII biologicamente ativos no indivíduoreceptor in vivo. A presente invenção fornece ainda composiçõesfarmaceuticas compreendendo os tais vetores AAV, assim comométodos para sua produção e o uso dos construtos.